CRISPR: come riscrivere il DNA

Una dozzina di anni fa, le due scienziate Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier, hanno descritto per la prima volta un nuovo modo per modificare il patrimonio genetico di una cellula vivente, chiamato CRISPR/Cas9. Questa oscura sigla fa riferimento a un complesso aggregato, un intrico di DNA e proteine originariamente presenti in alcuni microorganismi, che assemblati a dovere costituiscono un macchinario molecolare in grado di riscrivere a piacimento tratti di DNA, come una specie di “Trova e Sostituisci” genetico. Nel 2020, la scoperta aveva già evidenziato effetti positivi, tanto da meritare alle due scienziate il Nobel per la chimica. CRISPR/Cas9 ha infatti messo a disposizione dei genetisti uno strumento enormemente più economico, flessibile ed efficace dei precedenti. Grazie anche a successivi perfezionamenti, la ricerca è andata avanti a velocità tale che lo scorso dicembre la FDA ha approvato il primo trattamento genetico basato sulla CRISPR/Cas9, con cui si punta a curare l’anemia falciforme. Undici anni tra una scoperta della ricerca di base e l’arrivo della prima applicazione clinica sono niente nel settore della medicina. E intanto già si parla di CRISPR2. Cosa è CRISPR/Cas9? Cosa permette di fare e cosa dobbiamo aspettarci nei prossimi anni dalle applicazioni dell’editing genetico, figlie di questa scoperta? Ne parliamo con Paolo Vezzoni, ricercatore del CNR- IRGB e di Humanitas.